辉瑞从全球市场撤回镰状细胞病治疗药物

成雅 • 2025年03月15日 20:19 • 知识大全 • 阅读 2

辉瑞公司(NYSE: PFE)于2024年9月25日宣布，该公司自愿将其治疗镰状细胞病(SCD)的OXBRYTA®(voxelotor)从所有获批的市场下架。

这一决定将影响全世界的患者。该决定是在对临床数据进行评估后做出的，该评估引发了对该药安全性的担忧。

辉瑞公司表示，目前的数据表明，OXBRYTA的相关风险，包括更高的血管闭塞危象和致命事件的发生率，超过了其治疗SCD的益处。

这一行动标志着治疗的重大转变，最初被视为具有挑战性和危及生命的疾病的有希望的进步。

作为此次撤市的一部分，辉瑞将停止与voxelotor相关的所有正在进行的临床试验和扩大准入计划，有效地停止了该药物对新患者和现有患者的可用性。

该公司已经向监管机构通报了安全问题，并决定在进一步审查期间将OXBRYTA从市场上撤下。

辉瑞公司敦促目前正在接受OXBRYTA治疗的患者尽快咨询他们的医疗保健提供者，讨论替代治疗方案。

撤销OXBRYTA的决定源于对安全性数据的分析，该分析指出，在服用该药物的患者中，血管闭塞危机(镰状细胞病的一种严重和痛苦的并发症)的发生不平衡。

此外，在临床研究中也注意到致命事件的惊人增加。

这些发现促使辉瑞公司重新评估该药的整体收益-风险概况，最终得出结论，继续使用该药可能危及患者安全。

在一项涉及236名参与者的关键研究中，接受OXBRYTA治疗的患者中有8人死亡，而安慰剂组只有2人死亡。

这一显著差异给公司和监管机构都敲响了警钟。

当镰状红细胞阻断流向器官和组织的血液时，就会发生血管闭塞危机，这会导致严重的疼痛、器官损伤，甚至死亡。

这些危机的不平衡，加上死亡，导致辉瑞决定停止所有与voxelotor相关的活动。

辉瑞首席医疗官兼全球医疗和安全主管Aida Habtezion强调，患者安全是公司的首要任务:“患者的安全和健康对辉瑞至关重要，我们相信这一行动符合患者的最佳利益。我们主要关心的是患有SCD的患者，这仍然是一种非常严重且难以治疗的疾病，治疗方案有限。”

辉瑞已采取措施确保所有利益相关者，包括患者、医生和药剂师，都被告知此次撤药。

该公司还为需要过渡到替代疗法的患者提供支持，并为寻求进一步指导的医疗保健专业人员建立了热线。

OXBRYTA于2019年首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的加速审批程序批准，专门用于治疗12岁及以上镰状细胞病引起的溶血性贫血。

2021年，FDA将其批准范围扩大到4岁以下的儿童。此后，该药已在超过35个国家获得批准，包括欧洲、英国和阿拉伯联合酋长国的主要市场。

它被认为是一种突破性的治疗方法，能够通过增加血红蛋白对氧气的亲和力来防止红细胞的镰状坏死。

辉瑞在2022年以54亿美元收购全球血液治疗公司(GBT)，从而获得了OXBRYTA，这表明辉瑞致力于扩大其在罕见疾病方面的投资组合。

2023年，该药为辉瑞带来了3.28亿美元的收入。尽管它的早期前景光明，但新出现的安全数据给它的未来蒙上了阴影。

虽然OXBRYTA的退出代表了镰状细胞病治疗的挫折，辉瑞仍然致力于SCD社区。

Habtezion重申，该公司将继续评估数据，并致力于为患有这种衰弱疾病的患者开发更安全的替代品。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，主要影响非洲人、西班牙人、中东人和南亚人后裔。

这种情况会导致红细胞呈镰刀状或新月形，从而阻碍血液流动，导致严重的疼痛、器官损伤和一系列其他并发症，包括中风。

SCD通常表现在儿童时期，如果没有适当的治疗，可导致寿命显著缩短。

目前，SCD的治疗方案有限，这使得OXBRYTA等疗法的缺失对患者和医疗保健提供者的影响尤其大。

该药的停药增加了为这一人群开发新的、有效的治疗方法的紧迫性。

鉴于辉瑞的决定，欧洲药品管理局(EMA)计划召开一次特别会议，审查OXBRYTA的安全性问题。与此同时，美国食品药品监督管理局和其他全球监管机构正在密切关注这一情况。

辉瑞公司已向患者和医疗保健专业人员保证，将随时向他们通报有关该药的任何新进展和未来决定。

与此同时，辉瑞预计此次撤资不会影响其2024年的财务指导。

尽管OXBRYTA项目遭遇挫折，该公司仍继续在其镰状细胞病投资组合的其他研究和开发领域进行投资，希望解决受这种慢性和危及生命的疾病影响的患者的未满足需求。

有关其他信息，患者和医疗保健提供者可致电1-800-438-1985与辉瑞医疗信息部门联系。

这一发展凸显了药物开发的挑战以及创新与患者安全之间的平衡。

虽然OXBRYTA的停药对镰状细胞病患者来说是一个艰难的时刻，但它强调了正在进行的研究寻找更安全、更有效的治疗方法的重要性。